Drogas Huerfanas

Todos sabemos lo que significa la palabra huérfano. Un niño o niña que no tiene a sus padres. Esto provoca una dificultad enorme para poder desarrollarse como debería. Y aunque suene extraño, es posible denominar huérfanas a algunos fármacos. Se denominan drogas huerfanas (o fármacos huérfanos FH) a aquellos productos que sirven como tratamiento para enfermedades raras (de muy baja prevalencia), y que por su baja frecuencia las empresas farmacéuticas no los comercializan. Lamentablemente, es un tema netamente económico: Al existir poca demanda, se reduce la oferta.

La lista de enfermedades consideradas raras abarca casi 6000 patologías, incluyendo patologías hematológica, enfermedades lisosomales, errores congénitos del metabolismo (como el Sd de Gaucher) y un muy largo etc. Esta lista puede aumentar si agregamos los tratamientos para las llamadas “enfermedades olvidadas” (mala traducción de neglected diseases), patologías (la gran mayoria infecciosas) que son muy frecuentes, pero atacan principalmente a poblaciones en países de muy bajos recursos, por lo que no tienen la capacidad de compra suficiente y son un mercado poco interesantes (patologías como la lepra o la enfermedad de chagas).

Por las características de estas enfermedades, son letales o extremadamente invalidantes sin el tratamiento adecuado, pero que al recibirlo permiten tener una vida casi normal. Es tan crítico el efecto terapéutico de estos fármacos, que muchos laboratorios (universitarios o privados), trabajan para lograr encontrar un tratamiento. Como son patologías extremadamente poco frecuentes (por ejemplo, en Chile existen solo 4 pacientes viviendo con Enfermedad de Pompe, según la Fundación Chilena de Pacientes con Enfermedades Lisosomales ), muchas veces se reclutan pacientes en todo el mundo para hacer estudios clínicos. Lo complejo de estas patologías provoca que sus tratamientos, ademas de ser escasos, suelen ser extremadamente caros.

Como sabemos (y si no sabemos les cuento), la industria farmacéutica es probablemente la industria más grande del mundo (de las legales, después del tráfico de armas y drogas). Como tal, se rige por las leyes del mercado, dependiendo siempre de la oferta y la demanda. Otro tema que no trataremos ahora respecta a las teorías conspirativas sobre que se crearon algunas enfermedades solo para poder vender más fármacos. En este caso ocurre todo lo contrario. La demanda por estos medicamentos es tan baja, que luego que los laboratorios investigaron durante años para producirla, no es conveniente para las empresas fabricarlas en masa, por lo que dejan de producirla.

Por suerte existen soluciones. Distintas entidades gubernamentales y organizaciones sin fines de lucro trabajan para motivar a las empresas a trabajar en la producción y comercialización de estos medicamentos. En EEUU, en 1983 se firmó la Orphan Drugs Act, la cual da beneficios tributarios y comerciales a las empresas que comercialicen medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes.  A esto se agregó el 2002 el Acta para Enfermedades Raras, la cual crea un fondo para el desarrollo de terapias para estas enfermedades.

En Chile la solución aún es escasa. Existen organizaciones no gubernamentales (ONG) e institutos como el Instituto Nacional de Tecnología en Alimentos (INTA), las cuales agrupan a estos pacientes y reúnen fondos para lograr acceder a estos tratamientos. Lamentablemente no existe aun un incentivo gubernamental ni un trabajo legislativo que pueda proteger a estos pacientes, y le permita acceder a tratamientos que son raros, costosos, pero imprescindibles para su vida.

 

 

 

(Fuente: ¿ Que son las drogas huerfanas? Publicado el 10 de Mayo del 2010 en la edición online de El Economista www.elconomista.mx

Fundación de Chilena de Pacientes de Enfermedades Lisosomales www.FELCH.cl

Wikipedia: Orphan Drugs)

Comments

  1. Fiorella Barbagelata (@fbarbagelata) says

    Gracias Joe por llamar nuestra atención a temas de importancia. Es triste saber que hay pacientes olvidados por la industria, por el sólo hecho de no ser “rentables” … y más triste que pocos médicos hablemos de esto. Alcemos la voz!

  2. Ruben Gennero says

    Bueno el post de @Joe_SCL porque permite llamar la atención de una situación que , si agrupamos a todos los pacientes que sufren de enfermedades raras, deja de ser tan poco frecuente.

    Sin embargo, me permito profundizar el punto que se plantea de forma liviana respecto de que la Industria Farma no se preocupa por la simple ley de oferta y demanda. Esto porque el día de hoy existen compañias farmaceuticas dedicadas a este nicho de mercado y que si bien el volumen de distribución puede ser escaso, el alto margen de rentabilidad que tienen estos medicamentos podria ser incluso mas atractivo que vender uno de alta frecuencia.

    Cual es el punto, en general en Latinoamerica no se ha creado un contexto adecuado para que por un lado se incentive el desarrollo de estos medicamentos que tienen un altisimo riesgo ( de que por razones técnicas no lleguen a comercializarse, perdiendo la inversion) y por otro existan mecanismos de reembolso sustentables y sostenidos, lejos de ser discrecionales como son el día de hoy el fondo de medicamentos de alto costo del FONASA o el Fondo del MINSAL.

    Es la falta de una politica publica adecuada la que juega un papel fundamental en la falta de acceso de estos medicamentos a los pacientes que lo necesitan, no solo la simple ley de oferta y demanda.

    Saludos

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