Tirosinemia – Pacientes condenados a Muerte
Un fuerte titular debe haber remecido las oficinas del tercer piso del MacIver 541 el dia 01 de Junio. Especialmente la del fondo a la izquierda, donde está ubicada la oficina del ministro de salud. Y es que el titular de la columna publicada en portada del diario electrónico El Mostrador escrita por el columnista Santiago Escobar es fuerte: Porque el ministro de salud condena a muerte a nueve niños?
Como habrán leído o escuchado por la prensa estos días el tema esta centrado en el silencio autoimpuesto por el ministro, la visita sin resultados de los familiares a la Subsecretaria de Salud Publica y el recurso de protección impuesto en tribunales por las mismas familias. Todo en el contexto de que corre el tiempo para poder finalmente obtener la droga necesaria y administrársela a estos pequeños pacientes que de lo contrario, sufrirán las consecuencias de la rara enfermedad que padecen.
Explicando un poco el contexto, para los que no estaban enterados, el tema trata de que en Chile existe un grupo de pacientes (pediátricos) y sus familias que tienen la enfermedad conocida como Tirosinemia Tipo I, que es una enfermedad congénita metabólica, caracterizada por un déficit de la enzima, fumarilacetoacetasa hidrolasa , que entre otros efectos, compromete principalmente el hígado, sistema nervioso central y los riñones, se presenta bajo formas de insuficiencia hepática, raquitismo, crisis neurológicas agudas y cáncer hepático. La evolución natural de la enfermedad es la muerte.
Es una enfermedad de baja frecuencia, pero que puede ser diagnosticada de manera muy precoz, lo que permite iniciar tempranamente el tratamiento y mejorar absolutamente el pronóstico del paciente. Sin embargo, debido a la baja prevalencia de casos su tratamiento es muy caro.
El tratamiento para esta enfermedad es la droga llamada NTBC Orfadin. Al parecer – leyendo la evidencia que platean en la prensa, no soy experto en enfermedades metabólicas – la efectividad de la droga es bastante alta, por lo que la significancia de su uso en condiciones clínicas no estaría en duda.
Problema 1: Droga rara, investigación y fabricación costosa, precios monopolísticos. Orfadin es una 
droga cuyo único fabricante a nivel mundial es el Laboratorio Orphan de Suecia y cuyo valor mensual de acuerdo a las dosis necesarias para atender al grupo de niños del INTA es de aproximadamente diez millones de pesos(mensual).
Problema 2: Segun lo planteado en la prensa, solo gracias a las gestiones de la Dra. Erna Raimann y su equipo en el INTA – que están a cargo de estos pacientes – mas las familias , estos pacientes han podido vivir una vida normal en base a donaciones y otras formas de financiamiento, dado que este medicamento no se consigue a través de FONASA. Es decir, no existe una política publica estable para estos casos.
Problema 3: Decisiones de corto plazo. El año 2008, el Ministerio de Salud, FONASA, los familiares y la empresa Innovative Medicines S.A., distribuidora del producto se reunieron en una mesa de trabajo. Allí se logró que el Ministerio de Salud se comprometiera a la compra del medicamento por un período de tres meses (Enero, Febrero y Marzo de 2010) cubriendo el 80% del costo, el resto familiares y el mismo laboratorio. Solo por tres meses.
Problema 4: Decisiones malas sin análisis. Que paso ahora? Pasados estos tres meses, las nuevas autoridades decidieron no dar continuidad a lo que se venía haciendo y bajo una análisis según dicen económico, se rebaja el Fondo de Auxilio Extraordinario para el financiamiento de parte del tratamiento de estos pacientes cubriendo solo un millón de pesos mensuales por cada uno de ellos durante el año 2010. Es decir, reducir en casi un 90% el aporte lo que hace prácticamente imposible que los niños puedan continuar con el tratamiento.
Y ahí esta el debate en la prensa, mientras los pacientes esperan por sus drogas. El tema de las enfermedades infrecuentes y sus altísimos costos no es exclusivo de esta condición ya que también existen otras enfermedades y grupos de pacientes los cuales deben organizarse y entre ellos, a través de las poco ortodoxas campañas o bingos deben sobrevivir a su enfermedad sin la mas mínima protección financiera por parte de un asegurador o del estado.
El debate a corto plazo aquí es tremendamente importante, pero no debemos pasar la pelota para el próximo año sino de verdad generar debate en torno a la formulación de una política publica estable en el sector salud para dar cuenta de esta situación que, a si como dice el titular…esta condenando pacientes a la muerte.
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9 Responses to “Tirosinemia – Pacientes condenados a Muerte”
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Buenísimo el tema, las enfermedades metabolicas aun son muy desconocidas en nuestro país a pesar de las politicas publicas que se estan implementando para su tratamiento y para ayudar a las familias de los niños que las padecen.
El año pasado se aprobó la introducción al PNAC de 3 nuevos grupos de enfermedades metabólicas; citrulinemias, acidemias metilmalónica y propiónica y enfermedad de orina con olor a jarabe de arce. Desde este año recibirán sin costo las fórmulas que necesitan para poder sobrevivir y tener un buen pronóstico de vida.
Actualmente se conocen unas 500 enfermedades metabólicas, y todas con una prevalencia muy baja. Por ejemplo, los PKU (fenilcetonuria) que son los que llevan más tiempo en el PNAC tienen una incidencia de 1/10000 RNV. Después vienen las acidemias orgánicas con 1/50000 RNV. Son enfermedades muy “raras”. Mi punto es, que a pesar de que hay muy pocos casos en Chile, si se han tomado medidas a nivel ministerial para su tratamiento. En ningun caso es justificación o excusa para que los niños con Tirosinemia tipo 1 no reciban su tratamiento farmacológico.
Por el momento no hay política ministerial para la compra de estos medicamentos, habrá que enfocarse momentáneamente en el aporte de privados, que personalmente, creo que es de donde han obtenido los recursos para la compra de estos medicamentos, que de no ingerirlos habrían fallecido.
Hay que gestionar y establecer bases publicas para la subvención de este tipo de enfermedades especiales de baja incidencia pero alto costo, asegurando el tratamiento que mejora la calidad de vida de estos pacientes.
Buen articulo, buen tema.
Saludos
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Complejo tema.
No soy economista, pero creo que el precio es altísimo. Lo más probable secundario al monopolio del laboratorio farmacéutico, la pequeñez del mercado y la distorsión que produce el estado.
Probablemente como dice Rubén el fármaco es efectivo, pero hay que considerar también su costo-beneficio (no se puede hablar de costo efectividad ya que no hay con que compararlo). Esto no se puede realizar a nivel individual, sino que a nivel poblacional lo que impone un desafío ético inmenso.
Sería interesante explorar que pasa en otros países respecto al “rationing health care”. En el NICE de Inglaterra me parece que han tenido episodios similares respecto a algunos fármacos que se han negado financiar lo cual ha despertado bastantes críticas de la población. En USA lo gastan todo en tecnologías sanitarias y ya conocemos las consecuencias de eso.
Creo que esta decisión es literalmente “salomónica” y muy difícil de evaluar.
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el tema sobre politicas sanitarias para colaborar con enfermedades raras o poco frecuentes tiene todo su dilema.
Quien puede decidir el costo de la vida de una persona? , como decidir a quienes si y a quienes no?
Es importante tomar en cuenta la necesidad de optimizar los recursos para apoyar a la mayor cantidad posible de población, tal como comenta Jorge, el tema costo-beneficio a nivel poblacional es un punto a tomar en cuenta.
Pero que pasa con las farmaceuticas? Tanto la investigación, como el desarrollo y la comercializacion de farmacos para estas enfermedades raras, es tan poco, que genera los altos precios de estas drogas, lo que hace practicamente imposible su uso en la población afectada. Quiza el tema seria apoyar la produccion de estas drogas o tratamientos, en vez de tratar de subencionar precios realmente espeluznantes.
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Es, como ya se ha dicho, un tema difícil. No podemos llegar y condenar a priori la decisión de parar el aporte financiero a las familias de esos pacientes; tampoco podemos estar de acuerdo con dejar morir a 9 niños.
¿Qué hacer? ¿Financiar con cientos de millones anualmente a 9 pacientes dejando de lado a muchos pacientes que requerirían menor dinero para seguir viviendo?, ¿Permitir que 9 niños fallezcan en pro del pragmatismo económico?
La decisión no es sencilla. En términos costo-beneficio sería mucho más correcto que esos fondos fueran a parar a diversos hospitales para salvar la vida de cientos de pacientes, poder instaurar los tratamientos antibióticos necesarios, adquirir instrumental, etc. Pero por el lado humano, no podemos ser indiferentes al sufrimiento de 9 familias que pueden perder miembros pequeños de éstas.
Pienso que la solución pasa por la solidaridad, tanto del gobierno, del laboratorio Orphan y de privados que puedan jugar algún papel en esta situación.
Buen artículo!!!
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Buen articulo,
me mato realmente la frase de Englishman
“¿Qué hacer? ¿Financiar con cientos de millones anualmente a 9 pacientes dejando de lado a muchos pacientes que requerirían menor dinero para seguir viviendo?, ¿Permitir que 9 niños fallezcan en pro del pragmatismo económico?”
El punto seria: ¿de donde saco esos millones sin desfinanciar otra parte del sistema?, quitar dinero de lo invertido en armas (que no es un gasto eliminable, uno nunca sabe que loco puede asumir el poder, o como paso ahora con este terremoto con los saqueos donde los militares primero usar el fusil y luego la pala y el martillo) o sacar algo de plata de San Cobre podria ser
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No debiésemos estar considerando a quien ‘matamos’ y a quien dejamos vivir. Si se trata de maximizar el beneficio obviamente es mejor apoyar a más gente que resulta más económica. Pienso que nuestro presupuesto debiese estar enfocado principalmente en salud y educación. Se dice que es así, pero la práctica muestra que es insuficiente.
Luis también tiene razón. Es ridículo que un fármaco tenga un precio tan alto, y no es el único caso. Este año (julio) la EM entra al plan AUGE, ¿y antes? El tratamiento supera el millón de pesos mensuales para una gran parte de ellos. Si no me equivoco son aproximadamente 3000 personas en Chile que después de mucha insistencia y gestiones, en especial de su vocera, lograron este objetivo. Algo definitivamente no está bien, y desafortunadamente es un negocio tan establecido que su abordaje resulta más que complejo. Lo único que me queda claroes que si el Ministro insiste en dejar sin piso a estos niños su imagen perderá mucho crédito en la opinión pública, porque sin importar los motivos,nadie justificará 9 muertes evitables.
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Excelentemente escrita la columna. Rapida, ordenada, logica y clarisima en el punto central. Wuena Gennero!
Sobre el tema en cuestion, opino despues.
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Update: Gobierno cede y llega a acuerdo con familiares de niños con Tirosinemia
http://bit.ly/c5UPNe
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